Il sistema immunitario manipolato diventa un farmaco contro i tumori del sangue

Manipolare, con tecniche di ingegneria genetica, i linfociti T del paziente in modo che attacchino ed eliminino le sue cellule tumorali. È la nuova frontiera nella cura dei tumori del sangue, l’immunoterapia con cellule Car-T, “approccio complesso e ancora sperimentale, già utilizzato con successo contro la leucemia linfoblastica acuta, ma anche alcuni tipi di mielomi e linfomi”, spiega Fabrizio Pane, ematologo del Policlinico Federiciano di Napoli e presidente della Società italiana di ematologia, dal Congresso europeo di ematologia (Eha) a Copenaghen. Sono 23-24 mila i nuovi casi di tumori del sangue in Italia l’anno.

“Il sistema immunitario stimolato – sottolinea l’esperto – diventa un farmaco contro il tumore. Le cellule T prelevate dal paziente vengano modificate geneticamente per produrre un recettore chimerico di un antigene tumorale (CAR), in grado di riconoscere e distruggere selettivamente le cellule tumorali che esprimono quel particolare antigene, una proteina”. Con l’ingegneria genetica si rendono le cellule del sistema immunitario un killer di precisione, che può far scomparire la malattia e autodistruggersi quando non serve più. I primi studi su questa strategia ‘ad personam’ sono stati condotti proprio al policlinico Federiciano di Napoli, insieme al Baylor College di Houston. “Oggi il trattamento – prosegue Pane – si esegue in 6-7 centri nel mondo, a breve anche in 2 italiani. Il numero di pazienti coinvolti è ancora piccolo, ma i risultati ottenuti sono straordinari. Si arriva a far scomparire la malattia in pazienti in stadio avanzato, resistenti ai diversi tipi di terapie utilizzate in precedenza”. Secondo i risultati dei diversi studi, la percentuale di remissioni è del 60%.

Diverse le aziende farmaceuticje interessate, che stanno lavorando con i centri di ricerca, americani per la maggior parte, in cui questa strategia terapeutica è già realtà. Per il Pharma la sfida è passare da un approccio sperimentale, su misura per ogni paziente, a una terapia che si possa produrre su scala sufficientemente ampia da poter essere immessa sul mercato. Al momento il trattamento, molto costoso, è a totale carico dei pazienti.

Car-T è la scommessa del futuro contro i tumori del sangue. “Ma ci sono altre forme di immunoterapia – afferma Pane – più vicine alla routine clinica. Si interrompe l’interazione per cui la cellula neoplastica non viene riconosciuta dai linfociti, che così tornano ad attaccare il ‘nemico’, senza la tossicità della chemioterapia”. E, aggiunge, “si ottengono grandi risultati con anticorpi monoclonali che riconoscono antigeni cruciali delle cellule tumorali spingendole al suicidio, per esempio nel mieloma”. Sono farmaci già approvati in Europa, di cui si sta trattando il prezzo in Italia. Anche per i tumori del sangue “sempre più avremo a disposizione strategie integrate di trattamento, con risultati molto importanti dal punto di vista clinico. Per alcune di queste patologie abbiamo già tassi significativi di guarigione, senza usare chemioterapia, molto più alti dei tumori solidi”, conclude Pane.